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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. descubre, desarrolla, fabrica y comercializa terapéuticos basados en la interferencia del ácido ribonucleico en los Estados Unidos, Europa e internacionalmente. La compañía ofrece ONPATTRO para la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR); AMVUTTRA para la amiloidosis ATTR y hATTR; Leqvio para la hipercolesterolemia; Qfitlia para la hemofilia A o B; GIVLAARI para la porfiria hepática aguda; y OXLUMO para la hiperoxaluria primaria tipo 1. También desarrolla una gama de productos en fase 3, como Nucresiran para la amiloidosis ATTR; Zilebesiran para la hipertensión; Cemdisiran para la miastenia gravis, hemoglobinuria paroxística nocturna y atrofia geográfica; y Elebsiran para infecciones por el virus de la hepatitis D. Además, la compañía está desarrollando varios productos en fase 2, incluyendo Rapirosiran para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica; ALN-ANG3 para la enfermedad renal diabética; ALN-4324 para la diabetes mellitus tipo 2; Mivelsiran para la angiopatía amiloide cerebral, así como en fase 1 para la enfermedad de Alzheimer; y ALN-6400 para trastornos hemorrágicos. Asimismo, desarrolla una gama de productos en fase 1, como ALN-2232 para la obesidad y el control del peso; ALN-PNP para la enfermedad del hígado graso no alcohólico; ALN-APOC3 para la dislipidemia; ALN-CIDEB para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica; ALN-HTT02 para la enfermedad de Huntington; ALN-5288 para la enfermedad de Alzheimer; ALN-SOD para la esclerosis lateral amiotrófica SOD1; ALN-SNCA para la enfermedad de Parkinson; AG-236 para la policitemia vera; ALN-CFB para la hemoglobinuria paroxística nocturna; ALN-BCAT para el carcinoma hepatocelular; y ALN-4285, ALN-4915 y ALN-F1202 para voluntarios sanos. La compañía tiene colaboraciones con Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Roche Holding AG; Sanofi S.A.; Novartis AG; PeptiDream, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; e Ionis Pharmaceuticals, Inc. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.

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por José Manuel Peña