Acciones de Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica enfocada en descubrir, desarrollar y comercializar terapéuticos novedosos basados en la interferencia del ácido ribonucleico. El pipeline de terapéuticos RNAi en investigación de la compañía se centra en medicamentos genéticos, enfermedades cardio-metabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades del sistema nervioso central (SNC)/oculares. Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran), una inyección de complejo lipídico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtirretina en adultos; GIVLAARI para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Además, la compañía está desarrollando givosiran para el tratamiento de pacientes adolescentes con AHP; patisiran para el tratamiento de la amiloidosis por transtirretina, o amiloidosis ATTR, con miocardiopatía; cemdisiran para tratar enfermedades mediadas por complemento; ALN-AAT02 para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para tratar la infección crónica por HBV; Zilebesiran para tratar la hipertensión; y ALN-HSD para tratar NASH. Asimismo, ofrece Fitusiran para el tratamiento de la hemofilia y trastornos hemorrágicos poco frecuentes, Inclisiran para tratar la hipercolesterolemia, lumasiran para el tratamiento de PH1 avanzada y cálculos renales recurrentes, y vutrisiran para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, que se encuentra en fase 3 de ensayo clínico. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. tiene colaboraciones estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapéuticos RNAi para una variedad de enfermedades abordando objetivos terapéuticos expresados en el ojo y el SNC; y con Sanofi Genzyme para descubrir, desarrollar y comercializar terapéuticos RNAi. También tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y PeptiDream, Inc. La empresa fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.

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