Acciones de Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada principalmente al descubrimiento, desarrollo y comercialización de soluciones terapéuticas innovadoras que aprovechan la tecnología de interferencia por ácido ribonucleico (ARNi). Su sólida cartera de tratamientos basados en ARNi aborda una serie de áreas terapéuticas críticas, que incluyen trastornos genéticos hereditarios, afecciones cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y trastornos del sistema nervioso central (SNC) y oculares. Actualmente, Alnylam ofrece varias terapias aprobadas: ONPATTRO (patisirán) para adultos que padecen polineuropatía asociada a la amiloidosis hereditaria mediada por transtirretina; GIVLAARI para pacientes adultos con porfiria hepática aguda (PHA); y OXLUMO (lumasirán) para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (HP1). Más allá de su portafolio comercial, la empresa mantiene una activa cartera de desarrollo. Las terapias en investigación clave incluyen givosirán, dirigido a pacientes adolescentes con PHA; patisirán, que se está explorando para la amiloidosis por transtirretina (ATTR) con miocardiopatía; cemdisirán para trastornos mediados por el complemento; ALN-AAT02 para la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para la infección crónica por el virus de la hepatitis B; Zilebesirán para la hipertensión; y ALN-HSD para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH). Además, otros candidatos como Fitusirán para la hemofilia y los trastornos hemorrágicos, Inclisirán para la hipercolesterolemia, una indicación ampliada de lumasirán para HP1 avanzada y cálculos renales recurrentes, y vutrisirán para la amiloidosis ATTR (actualmente en ensayos clínicos de Fase 3) también están avanzando. Alnylam también establece alianzas estratégicas con otros líderes farmacéuticos. Entre las colaboraciones más destacadas se encuentran las realizadas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc., enfocadas en el descubrimiento y desarrollo de terapéuticos de ARNi para objetivos oculares y del SNC, y con Sanofi Genzyme para el desarrollo y comercialización más amplia de terapéuticos de ARNi. Asimismo, existen acuerdos de licencia y asociación con entidades como Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. y PeptiDream, Inc. Fundada en 2002, Alnylam Pharmaceuticals mantiene su sede corporativa en Cambridge, Massachusetts.

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