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Apellis Pharmaceuticals, Inc.
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Apellis Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en plena operación, dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de agentes terapéuticos. Su estrategia principal consiste en modular el sistema del complemento para tratar diversas enfermedades autoinmunes e inflamatorias. El compuesto investigacional principal de la compañía, pegcetacoplan, se encuentra actualmente en evaluación clínica de Fase III. Esta terapia en etapa avanzada está siendo explorada por su potencial en el tratamiento de la atrofia geográfica (AG), una forma de degeneración macular relacionada con la edad, y la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Además de este candidato principal, Apellis también ofrece EMPAVELI (una formulación sistémica de pegcetacoplan), que está siendo desarrollada para una variedad de indicaciones: en hematología para la enfermedad por aglutininas frías (EAF) y la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA); en nefrología para la glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes (IC-MPGN); y en neurología para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Asimismo, Apellis cuenta con un diverso pipeline que incluye APL-2006, un inhibidor dual de C3 y VEGF diseñado para trastornos mediados por el complemento; APL-1030, un inhibidor de C3 orientado a múltiples enfermedades neurodegenerativas; y una novedosa terapia combinada que involucra EMPAVELI con ARN de interferencia pequeño (siRNA) para reducir la síntesis hepática de la proteína C3. Las alianzas estratégicas desempeñan un papel importante, con un acuerdo de colaboración y licencia establecido con Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) para el desarrollo conjunto de pegcetacoplan. La compañía también mantiene una alianza de investigación con Beam Therapeutics Inc., enfocada en aprovechar la tecnología de edición de bases de Beam para descubrir nuevos tratamientos para enfermedades impulsadas por la desregulación del sistema del complemento. Fundada en 2009, Apellis Pharmaceuticals, Inc. opera desde su sede central en Waltham, Massachusetts.
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