Acciones de BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. se especializa en crear y comercializar tratamientos para personas que padecen trastornos raros graves y a menudo fatales, así como otras afecciones médicas críticas. La empresa comercializa actualmente varios productos farmacéuticos clave. Entre ellos se encuentran Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático dirigida a la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno lisosomal de almacenamiento específico, y Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para personas con MPS VI. Otro producto destacado es Kuvan, una versión sintética oral única de 6R-BH4, indicada para la fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Ampliando aún más su portafolio de productos, BioMarin ofrece Palynziq, una enzima PEGilada recombinante de fenilalanina amoniaco liasa administrada mediante inyección subcutánea para reducir los niveles de Phe en sangre. También están disponibles Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante utilizada en el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide tipo 2, una variante de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo inyectable diario del péptido natriurético tipo C para la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína refinada que imita la enzima humana de origen natural alfa-L-iduronidasa. Más allá de sus productos establecidos, BioMarin cuenta con un sólido pipeline de desarrollo. Este incluye valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adeno-asociado en ensayos clínicos de Fase III para la hemofilia A grave. Además, BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, se encuentra en ensayos de Fase 1/2 con el objetivo de normalizar los niveles de fenilalanina en sangre en pacientes con PKU, mientras que BMN 255 también está en ensayos de Fase 1/2 para la hiperoxaluria primaria. Su cartera de clientes abarca farmacias especializadas, hospitales, organismos gubernamentales internacionales de salud y una red de distribuidores y mayoristas farmacéuticos. Estos servicios llegan a pacientes y proveedores de salud en Estados Unidos, Europa, América Latina y otros mercados globales. BioMarin mantiene alianzas estratégicas de licencias y colaboración con socios como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada en 1996, la sede corporativa de la empresa se encuentra en San Rafael, California.

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