Acciones de BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. desarrolla y comercializa terapias para personas con enfermedades raras graves y potencialmente mortales, así como otras condiciones médicas. Sus productos comerciales incluyen Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno de almacenamiento lisosomal; Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con MPS VI; y Kuvan, una forma oral sintética patentada de 6R-BH4 que se utiliza para tratar a pacientes con fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Los productos comerciales de la compañía también incluyen Palynziq, una enzima fenilalanina amoniaco liasa recombinante PEGilada, que se administra mediante inyección subcutánea para reducir las concentraciones de Phe en sangre; Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante para el tratamiento de pacientes con lipofuscinosis ceroide tipo 2, una forma de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo de inyección diaria del péptido natriurético tipo C para el tratamiento de la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína purificada diseñada para ser idéntica a una forma natural de la enzima humana alfa-L-iduronidasa. Además, desarrolla valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado que se encuentra en ensayo clínico de Fase III para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave; BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5 que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1/2 para normalizar los niveles de concentración de Phe en sangre en pacientes con PKU; y BMN 255, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1/2 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria. La compañía atiende a farmacias especializadas, hospitales y agencias gubernamentales fuera de los Estados Unidos, así como a distribuidores y mayoristas farmacéuticos en los Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. BioMarin Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. La compañía fue constituida en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.

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