Acciones de CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG es una empresa de edición genética que se enfoca en el desarrollo de medicamentos basados en genes para enfermedades graves, utilizando su plataforma patentada de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9). Su tecnología CRISPR/Cas9 es una tecnología de edición genética que permite realizar cambios precisos y dirigidos en el ADN genómico. La empresa cuenta con un portafolio de programas terapéuticos en diversas áreas de enfermedades, incluyendo hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. El principal candidato a producto de la compañía es CTX001, una terapia génica ex vivo editada con CRISPR para el tratamiento de pacientes que padecen beta-talasemia dependiente de transfusiones o enfermedad de células falciformes grave, en la que las células madre hematopoyéticas del paciente son modificadas para producir altos niveles de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. También desarrolla CTX110, una terapia investigacional alogénica CAR-T editada genéticamente derivada de donantes que tiene como objetivo las neoplasias malignas positivas al grupo de diferenciación 19; CTX120, una terapia investigacional alogénica CAR-T editada genéticamente derivada de donantes que tiene como objetivo el antígeno de maduración de células B para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario; y CTX130, una terapia investigacional alogénica CAR-T editada genéticamente derivada de donantes dirigida al Grupo de Diferenciación 70 para tratar diversos tumores sólidos y neoplasias malignas hematológicas. Además, la empresa desarrolla VCTX210, un candidato a producto derivado de células madre con evasión inmune editado genéticamente para el tratamiento de la diabetes tipo 1; y lleva a cabo diversos programas de edición genética in vivo dirigidos al hígado, pulmón, músculo y enfermedades del sistema nervioso central. La empresa mantiene alianzas estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG fue constituida en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.

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