Acciones de CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) es una empresa de biotecnología dedicada a ser pionera en medicamentos basados en genes para enfermedades graves. La empresa logra esto a través de su exclusiva tecnología Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9), que permite alteraciones precisas y específicas en el código genético de un organismo. Su amplio pipeline incluye candidatos terapéuticos que abarcan múltiples áreas médicas, como trastornos sanguíneos (hemoglobinopatías), diversos tipos de cáncer (oncología), medicina regenerativa y enfermedades poco frecuentes. La terapia investigacional insignia de la empresa es CTX001, un tratamiento génico ex vivo editado con CRISPR. Esta terapia tiene como objetivo beneficiar a pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusiones o anemia falciforme grave, modificando sus propias células madre hematopoyéticas para incrementar notablemente la producción de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. CRISPR Therapeutics también está avanzando en otras terapias investigacionales alogénicas (de origen donante) CAR-T modificadas genéticamente: CTX110, diseñada para combatir tumores malignos con diferenciación de clúster 19 positivo; CTX120, que tiene como objetivo el antígeno de maduración de células B para el mieloma múltiple que ha recaído o demostrado resistencia a tratamientos previos; y CTX130, enfocada en el Clúster de Diferenciación 70 para un espectro de tumores sólidos y cánceres hematológicos. Además, la empresa está desarrollando VCTX210, un candidato a producto derivado de células madre editadas genéticamente con capacidad de evasión inmunológica, para el tratamiento de la diabetes tipo 1. También está llevando a cabo diversas iniciativas de edición génica in vivo orientadas a tratar trastornos que afectan el hígado, los pulmones, los músculos y el sistema nervioso central. La empresa ha forjado alianzas estratégicas con socios importantes, entre ellos Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG fue fundada en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.

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