Acciones de Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa preclínica que se dedica al desarrollo de terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos. El portafolio de productos de la empresa comprende la Ataxia de Friedreich, una enfermedad monogénica, autosómica recesiva y progresiva que afecta múltiples sistemas y que impacta los sistemas de órganos dependientes de la función mitocondrial, lo que eventualmente conduce a disfunción neurológica, cardíaca y metabólica; y la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular progresiva monogénica de herencia dominante que afecta el músculo esquelético, el corazón, el cerebro y otros órganos. También está desarrollando el portafolio de candidatos a productos GeneTAC para el tratamiento de otras enfermedades monogénicas impulsadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos, como el síndrome de X frágil, las ataxias espinocerebelosas, la esclerosis lateral amiotrófica, la demencia frontotemporal, la enfermedad de Huntington y la atrofia muscular espinobulbar. Design Therapeutics, Inc. fue constituida en 2017 y tiene su sede en Carlsbad, California.

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