Acciones de Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase preclínica que se enfoca en desarrollar tratamientos para condiciones genéticas causadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos. Su pipeline actual tiene como objetivo la Ataxia de Friedreich (FA, por sus siglas en inglés), una enfermedad monogénica grave, progresiva y autosómica recesiva. La FA afecta principalmente la función mitocondrial en diversos sistemas de órganos, provocando complicaciones neurológicas, cardíacas y metabólicas. Otra área importante de desarrollo es la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular monogénica progresiva de herencia dominante que afecta el músculo esquelético, el corazón, el cerebro y otros sistemas del organismo. Más allá de estas enfermedades, la empresa está desarrollando su plataforma de candidatos a productos GeneTAC para abordar una variedad de otras condiciones monogénicas causadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos. Entre ellas se incluyen el síndrome de X frágil, diversas ataxias espinocerebelosas, esclerosis lateral amiotrófica (ELA), demencia frontotemporal, enfermedad de Huntington y atrofia muscular espinobulbar. Fundada en 2017, Design Therapeutics, Inc. tiene su sede en Carlsbad, California.

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