Acciones de Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología dedicada al descubrimiento, desarrollo y distribución de tratamientos médicos para enfermedades raras. Su principal producto comercial es Galafold, un medicamento de precisión administrado por vía oral, diseñado para pacientes adultos con diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry, específicamente aquellos que presentan una variante del gen galactosidasa alfa susceptible de tratamiento, identificada mediante datos de ensayos in vitro. El pipeline de la compañía también incluye varias terapias en investigación: AT-GAA, una innovadora estrategia de tratamiento para la enfermedad de Pompe; diversas terapias de reemplazo enzimático orientadas a la enfermedad de Pompe; y AT-GTX-502, una terapia génica de serotipo AAV para CLN3. Esta última se encuentra actualmente en estudios clínicos de Fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de una única administración intratecal en pacientes con CLN3. Asimismo, Amicus está explorando enfoques terapéuticos relacionados con CDKL5, un gen ubicado en el cromosoma X que codifica una proteína esencial para regular el desarrollo adecuado del cerebro. Amicus mantiene colaboraciones estratégicas y acuerdos de licencia con entidades de renombre como Nationwide Children's Hospital, la Universidad de Pensilvania y GlaxoSmithKline. La compañía fue fundada en 2002 y tiene su sede en Filadelfia, Pensilvania.

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