Acciones de Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología, se enfoca en descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos para enfermedades raras. Su producto comercial y candidatos a productos incluyen Galafold, un medicamento de precisión oral para el tratamiento de adultos con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry y una variante del gen alfa galactosidasa susceptible, basada en datos de ensayos in vitro. También desarrolla AT-GAA, un nuevo paradigma de tratamiento para la enfermedad de Pompe; terapias de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe; CLN3, que se encuentra en un estudio clínico de Fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de una administración intratecal única de una terapia génica de serotipo AAV AT-GTX-502 en pacientes con CLN3; y CDKL5, un gen en el cromosoma X que codifica la proteína CDKL5, la cual regula la expresión de proteínas esenciales para el desarrollo cerebral normal. La compañía tiene acuerdos de colaboración y licencia con Nationwide Children's Hospital, la Universidad de Pensilvania y GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. fue constituida en 2002 y tiene su sede en Filadelfia, Pensilvania.

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