Acciones de Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fundada en 1989 y con sede en Carlsbad, California, Ionis Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica especializada en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas al ARN en los Estados Unidos. Su portafolio comercial incluye tres medicamentos clave: SPINRAZA, indicado para la atrofia muscular espinal (AME) tanto en niños como en adultos; TEGSEDI, un tratamiento inyectable dirigido a la polineuropatía asociada con la amiloidosis mediada por transtirretina hereditaria en pacientes adultos; y WAYLIVRA, que trata el síndrome de quilomicronemia familiar y la lipodistrofia parcial familiar. Ionis también cuenta con un sólido pipeline, con varios candidatos a medicamentos actualmente en ensayos clínicos de Fase 3. Entre ellos se encuentran Eplontersen, una inyección subcutánea de autoadministración mensual diseñada para todas las formas de amiloidosis por TTR; Olezarsen, destinado a personas con hipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen, para pacientes que padecen angioedema hereditario; ION363, orientado a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA); Pelacarsen, desarrollado para personas con enfermedad cardiovascular establecida y niveles elevados de lipoproteína(a); y Tofersen, que actúa inhibiendo la producción de superóxido dismutasa 1. Más allá de estos activos en etapas avanzadas, la compañía investiga activamente tratamientos para enfermedades metabólicas, infecciosas, renales y oftálmicas, así como diversos tipos de cáncer. La empresa mantiene importantes colaboraciones, destacando una alianza estratégica con Biogen Inc. Asimismo, posee acuerdos de licencia y colaboración con AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. y Flamingo Therapeutics, Inc.

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