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Intellia Therapeutics, Inc.
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Intellia Therapeutics, Inc.
Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de edición genómica enfocada en el desarrollo de terapéuticos. Los programas in vivo de la compañía incluyen NTLA-2001, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1 para el tratamiento de la amiloidosis por transtirretina; y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario, así como otros programas centrados en el hígado que comprenden hemofilia A y hemofilia B, hiperoxaluria tipo 1 y deficiencia de alfa-1 antitripsina. Su pipeline ex vivo incluye NTLA-5001 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda; y programas propietarios enfocados en el desarrollo de terapias celulares modificadas para tratar diversos trastornos oncológicos y autoinmunes. Además, ofrece herramientas que comprenden el sistema de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas/CRISPR asociado 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para modificar células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la anemia falciforme; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para co-desarrollar productos potenciales para el tratamiento de hemofilia A y hemofilia B; Ospedale San Raffaele; y una colaboración estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevos medicamentos genómicos utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades oculares. La compañía fue anteriormente conocida como AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. fue constituida en 2014 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.
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