Acciones de Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología dedicada al desarrollo de tratamientos terapéuticos a través de su experiencia en la edición genómica. La cartera de productos de la compañía incluye varios programas in vivo (administrados dentro del cuerpo). NTLA-2001 se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase 1 para la amiloidosis por transtiretina, mientras que NTLA-2002 está dirigido al angioedema hereditario. Además, Intellia está desarrollando diversas terapias enfocadas en el hígado para condiciones como la hemofilia A y B, la hiperoxaluria tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina. Su cartera ex vivo (procesada fuera del cuerpo) incluye NTLA-5001, un candidato para la leucemia mieloide aguda. La compañía también avanza en programas propios enfocados en la creación de terapias celulares modificadas para abordar diversos trastornos oncológicos y autoinmunes. En el núcleo de la tecnología de Intellia se encuentra el sistema de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas/proteína 9 asociada a CRISPR (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. ha establecido múltiples acuerdos de licencia y colaboración. Estos incluyen una asociación con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para modificar células madre hematopoyéticas en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes, y un acuerdo de codesarrollo con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para posibles productos contra la hemofilia A y B. La compañía también colabora con Ospedale San Raffaele y mantiene una alianza estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevos medicamentos genómicos para enfermedades oculares, aprovechando la tecnología CRISPR/Cas9. La compañía, conocida inicialmente como AZRN, Inc., fue fundada en 2014 y opera desde su sede central en Cambridge, Massachusetts.

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