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Praxis Precision Medicines, Inc.

Praxis Precision Medicines, Inc. es una empresa biofarmacéutica que opera en etapa clínica, dedicada a desarrollar tratamientos innovadores para condiciones del sistema nervioso central (SNC) que surgen de un desequilibrio en la actividad neuronal. Los principales compuestos en investigación que se encuentran actualmente en evaluación incluyen: PRAX-114, un modulador alostérico positivo con preferencia extrasináptica del receptor GABAA, que se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase IIa para el tratamiento del trastorno depresivo mayor y la depresión perimenopáusica. Además, PRAX-944, una molécula pequeña diseñada para inhibir selectivamente los canales de calcio tipo T, también avanza en ensayos clínicos de Fase IIa para el manejo del temblor esencial. Más allá de estos, Praxis también está desarrollando una cartera de otros candidatos a medicamentos prometedores, tales como: PRAX-562, un bloqueador de corriente de sodio persistente, en evaluación clínica de Fase I para el tratamiento de epilepsia pediátrica grave y cefalea en adultos. PRAX-222, un oligonucleótido antisentido (ASO) dirigido a personas que padecen epilepsia SCN2A de ganancia de función (GOF). Y un programa dirigido a KCNT1 para el tratamiento de la epilepsia KCNT1 GOF. Para impulsar sus esfuerzos de investigación y desarrollo, Praxis mantiene varias alianzas estratégicas. Estas incluyen un acuerdo de cooperación y licencia con RogCon Inc.; un acuerdo de licencia con Purdue Neuroscience Company; un acuerdo integral de colaboración en investigación, opción y licencia con Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y un proyecto colaborativo con The Florey Institute enfocado en la creación de tres nuevos oligonucleótidos antisentido (ASOs). Fundada en 2015, la sede de la compañía se encuentra en Boston, Massachusetts.

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