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PTC Therapeutics, Inc.

PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para pacientes con enfermedades raras. Su cartera de productos incluye productos comerciales y candidatos a productos en diversas etapas de desarrollo, incluyendo etapas clínicas, preclínicas y de investigación y descubrimiento, con énfasis en el desarrollo de tratamientos para múltiples áreas terapéuticas, como enfermedades raras. La empresa ofrece Translarna y Emflaza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en el Área Económica Europea y los Estados Unidos, así como para tratar la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en Brasil y Rusia; comercializa Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras en América Latina y el Caribe; y comercializa Evrysdi para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en adultos y niños de dos meses en adelante en Brasil. La plataforma de splicing de la empresa incluye PTC518, que está siendo desarrollado para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. PTC Therapeutics, Inc. tiene colaboraciones con F. Hoffman-La Roche Ltd y Hoffman-La Roche Inc., así como con la Spinal Muscular Atrophy Foundation para avanzar en la investigación del descubrimiento y desarrollo de medicamentos en medicina regenerativa; y con Akcea Therapeutics, Inc. para comercializar Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras en América Latina y el Caribe. PTC Therapeutics, Inc. fue constituida en 1998 y tiene su sede en South Plainfield, Nueva Jersey.

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por José Manuel Peña
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