Acciones de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una empresa biofarmacéutica que se enfoca en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra-raras en América del Norte, Europa e internacionalmente. Sus productos biológicos incluyen Crysvita (burosumab), un anticuerpo dirigido al factor de crecimiento de fibroblastos 23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, así como la osteomalacia inducida por tumores; Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de niños y adultos con Mucopolisacaridosis VII; Dojolvi para el tratamiento de trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga; y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigota. Los productos candidatos de la empresa incluyen DTX401, un candidato clínico de terapia génica con virus adenoasociado 8 (AAV8) para el tratamiento de pacientes con enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia; DTX301, una terapia génica AAV8 para el tratamiento de pacientes con deficiencia de ornitina transcarbamilasa; UX143, un anticuerpo monoclonal humano para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta; GTX-102, un oligonucleótido antisentido para el tratamiento del síndrome de Angelman; UX701, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson; y UX053 para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de colaboración y licencia con Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; y Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. fue constituida en 2010 y tiene su sede en Novato, California.

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