Acciones de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores para enfermedades genéticas raras y ultra-raras. Sus operaciones abarcan América del Norte, Europa y otros mercados internacionales. El portafolio de productos biológicos comercializados por la compañía aborda diversas enfermedades graves. Entre ellos se encuentra Crysvita (burosumab), un anticuerpo que actúa sobre el factor de crecimiento de fibroblastos 23, utilizado para tratar la hipofosfatemia ligada al cromosoma X y la osteomalacia inducida por tumores. Mepsevii ofrece terapia de reemplazo enzimático para pacientes pediátricos y adultos que padecen mucopolisacaridosis tipo VII. Dojolvi está disponible para personas con trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga, mientras que Evkeeza (evinacumab) brinda una opción de tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocigótica. Ultragenyx también cuenta con un sólido pipeline de terapias en investigación. Entre los candidatos más destacados se encuentran DTX401, una terapia génica con virus adeno-asociado 8 (AAV8) para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia, y DTX301, otra terapia génica con AAV8 dirigida a la deficiencia de ornitina transcarbamilasa. Otros desarrollos prometedores incluyen UX143, un anticuerpo monoclonal humano para la osteogénesis imperfecta; GTX-102, un oligonucleótido antisentido diseñado para el síndrome de Angelman; UX701, orientado a la enfermedad de Wilson; y UX053, en desarrollo para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo III. Para impulsar sus esfuerzos de investigación y desarrollo, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mantiene acuerdos estratégicos de colaboración y licenciamiento con numerosos socios, como Kyowa Kirin Co., Ltd., Saint Louis University, REGENXBIO Inc., Bayer Healthcare LLC, GeneTx, Mereo, University of Pennsylvania, Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc. y Daiichi Sankyo Co., Ltd. La compañía fue fundada en 2010 y opera desde su sede central en Novato, California.

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