Acciones de Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., que opera junto con sus afiliadas, es una empresa biotecnológica innovadora dedicada a desarrollar terapias génicas pioneras para enfermedades raras y gravemente debilitantes. El pipeline clínico activo de la compañía cuenta con múltiples programas prometedores. Actualmente, está avanzando en tres terapias con vectores lentivirales ex vivo dirigidas a condiciones genéticas específicas: anemia de Fanconi, caracterizada por un defecto en la médula ósea que dificulta la producción de células sanguíneas; deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I, un trastorno hereditario que resulta en un sistema inmunológico comprometido; y deficiencia de piruvato quinasa, una enfermedad autosómica recesiva poco común de los glóbulos rojos que conduce a anemia hemolítica crónica no esferocítica. Complementando estos programas, Rocket Pharmaceuticals también tiene en marcha un programa in vivo con virus adeno-asociado para la enfermedad de Danon, un grave trastorno de almacenamiento lisosomal multiorgánico que frecuentemente resulta en mortalidad temprana debido a insuficiencia cardíaca. Para facilitar sus amplios esfuerzos de investigación y desarrollo, la compañía ha establecido alianzas clave de licenciamiento con instituciones de renombre como el Fred Hutchinson Cancer Research Center, entidades de investigación europeas incluyendo CIEMAT y sus colaboradores (Centro de Investigación Biomédica en Red y Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz), UCL Business PLC (en conjunto con CIEMAT), The Regents of the University of California y REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. mantiene su sede corporativa principal en Cranbury, New Jersey.

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