Acciones de Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., junto con sus subsidiarias, opera como una empresa de biotecnología multi-plataforma que se enfoca en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras y devastadoras. Cuenta con tres programas clínicos de vectores lentivirales ex vivo para la anemia de Fanconi, un defecto genético en la médula ósea que reduce la producción de células sanguíneas o promueve la producción de células sanguíneas defectuosas; la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I, un trastorno genético que causa el mal funcionamiento del sistema inmunológico; y la deficiencia de piruvato quinasa, un trastorno autosómico recesivo poco común de los glóbulos rojos que resulta en anemia hemolítica crónica no esferocítica. La compañía también tiene un programa clínico in vivo de virus adeno-asociado para la enfermedad de Danon, un trastorno lisosomal multi-orgánico que conduce a la muerte prematura por insuficiencia cardíaca. Tiene acuerdos de licencia con Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica En Red, y Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; CIEMAT y UCL Business PLC; The Regents of the University of California; y REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey.

Etiquetas