Acciones de REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc. es una empresa de biotecnología en etapa clínica, dedicada al desarrollo de candidatos para terapia génica. Estas terapias están diseñadas para introducir genes en las células, con el objetivo de corregir deficiencias genéticas o estimular las propias células del organismo para producir proteínas terapéuticas o anticuerpos que combatan enfermedades. El elemento central de su desarrollo terapéutico es la plataforma tecnológica patentada NAV, un sistema de administración génica basado en virus adenoasociados. El principal activo en investigación de la compañía, RGX-314, se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase III para el tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad. Su pipeline también incluye RGX-121 y RGX-111, ambos en ensayos de Fase I/II para la mucopolisacaridosis tipo II y tipo I, respectivamente; RGX-181, que se encuentra en desarrollo preclínico para la lipofuscinosis neuronal ceroide de aparición tardía en la infancia tipo II; RGX-202, en evaluación de Fase I/II para la distrofia muscular de Duchenne; y RGX-381, en etapa preclínica para abordar las manifestaciones oculares de la enfermedad CLN2. Además de sus programas internos, REGENXBIO Inc. otorga licencias de su plataforma tecnológica NAV a otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas. La compañía también mantiene un acuerdo de colaboración y licencias con Neurimmune AG para el desarrollo de terapias génicas innovadoras. Fundada en 2008, REGENXBIO Inc. tiene su sede en Rockville, Maryland.

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