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REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc. es una empresa de biotecnología en etapa clínica que ofrece candidatos a productos de terapia génica para suministrar genes a las células y así abordar defectos genéticos o permitir que las células del cuerpo produzcan proteínas terapéuticas o anticuerpos destinados a combatir enfermedades. Sus candidatos a productos de terapia génica se basan en la Plataforma Tecnológica NAV, una plataforma propietaria de suministro de genes mediante virus adenoasociados. El principal candidato a producto de la compañía es RGX-314, que se encuentra en ensayo clínico de Fase III para el tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad. También está desarrollando RGX-121, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/II para tratar la mucopolisacaridosis tipo II; RGX-111, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/II para tratar la mucopolisacaridosis tipo I; RGX-181, que se encuentra en etapa preclínica para el tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea infantil tardía tipo II; RGX-202, para tratar la distrofia muscular de Duchenne, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/II; y RGX-381, para tratar las manifestaciones oculares de la enfermedad CLN2, que se encuentra en etapa preclínica. REGENXBIO Inc. también otorga licencias de su Plataforma Tecnológica NAV a otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas, y tiene un acuerdo de colaboración y licencia con Neurimmune AG para desarrollar nuevas terapias génicas. REGENXBIO Inc. fue fundada en 2008 y tiene su sede en Rockville, Maryland.

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por José Manuel Peña
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