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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica con productos comerciales, dedicada al descubrimiento, desarrollo y lanzamiento al mercado de terapias para el tratamiento de condiciones genéticas poco frecuentes que causan obesidad. Su principal fármaco, IMCIVREE, actúa como un potente agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R). Este medicamento está indicado para el tratamiento de la obesidad derivada de deficiencias en proopiomelanocortina (POMC), proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), o el receptor de leptina (LEPR), además de su uso en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl y síndrome de Alström. Asimismo, la compañía está avanzando con setmelanotida (el compuesto activo en IMCIVREE) a través de ensayos clínicos de Fase II. Estos estudios evalúan su potencial para un espectro más amplio de aplicaciones, incluyendo la obesidad causada por deficiencias heterocigotas de POMC o LEPR, deficiencia del coactivador del receptor de esteroides 1 (SRC1), deficiencia de SH2B1, deficiencia del receptor MC4 y obesidad asociada con el síndrome de Smith-Magenis, trastornos epigenéticos de POMC y otras condiciones relacionadas con MC4R. Rhythm Pharmaceuticals mantiene un acuerdo de investigación colaborativa con el Registro Clínico de Investigación del Síndrome de Bardet-Biedl. La empresa, con sede en Boston, Massachusetts, fue fundada en 2008 y cambió su nombre de Rhythm Metabolic, Inc. a Rhythm Pharmaceuticals, Inc. en octubre de 2015.

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por José Manuel Peña
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