Acciones de Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa comercial, se centra en el descubrimiento y desarrollo de terapéuticas dirigidas a RNA, terapias génicas y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ofrece la inyección EXONDYS 51 para tratar la distrofia muscular de Duchenne en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina que es susceptible al salto del exón 51; y VYONDYS 53 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina que es susceptible al salto del exón 53. La compañía también está desarrollando AMONDYS 45, un producto candidato que utiliza química de oligómeros morfolino fosforodiamidato y tecnología de salto de exones para saltar el exón 45 del gen de la distrofina; SRP-5051, un PMO conjugado con péptidos que se une al exón 51 del pre-mRNA de distrofina; SRP-9001, un programa de terapia génica de micro-distrofina para DMD; y SRP-9003, un programa de terapia génica para distrofias musculares de cinturas. Tiene acuerdos de colaboración con F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children's Hospital, Lysogene, Duke University, Genethon y StrideBio. La compañía fue constituida en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.

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