Acciones de Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa comercial dedicada al descubrimiento y desarrollo de modalidades de tratamiento genético, incluyendo terapéuticas dirigidas al ARN y terapias génicas, específicamente para enfermedades raras. La empresa actualmente ofrece dos tratamientos aprobados: EXONDYS 51, recetado para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con mutaciones confirmadas en el gen de la distrofina susceptibles al salto del exón 51, y VYONDYS 53, para pacientes con DMD con mutaciones de salto del exón 53. El pipeline de desarrollo de Sarepta incluye AMONDYS 45, un candidato de producto de salto de exón que utiliza química de oligómeros de morfolino fosforodiamidato para el exón 45; SRP-5051, un PMO conjugado con péptidos diseñado para atacar el exón 51 del pre-ARNm de distrofina; y programas de terapia génica como SRP-9001 para DMD y SRP-9003 para distrofias musculares de cinturas. La empresa mantiene acuerdos de colaboración con organizaciones como F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children's Hospital, Lysogene, Duke University, Genethon y StrideBio. Fundada en 1980, Sarepta Therapeutics tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.

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