Acciones de Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa temprana que desarrolla medicamentos novedosos basados en oligonucleótidos antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) para tratar las causas subyacentes de enfermedades genéticas graves en los Estados Unidos. La empresa utiliza su tecnología patentada de Aumento Dirigido de la Expresión de Genes Nucleares (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) para diseñar ASOs que regulen con precisión al alza la expresión de proteínas. Su principal candidato clínico es STK-001, que se encuentra en ensayo clínico de fase I/IIa para tratar el síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y progresiva; y STK-002, que se encuentra en etapa preclínica para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante. La empresa firmó un acuerdo de licencia y colaboración con Acadia Pharmaceuticals Inc. para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos novedosos basados en RNA para el tratamiento de enfermedades graves y poco frecuentes del neurodesarrollo genético del sistema nervioso central. La empresa anteriormente se conocía como ASOthera Pharmaceuticals, Inc. y cambió su nombre a Stoke Therapeutics, Inc. en mayo de 2016. Stoke Therapeutics, Inc. fue constituida en 2014 y tiene su sede en Bedford, Massachusetts.

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