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Travere Therapeutics, Inc.

Travere Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica con sede en San Diego, California, fue fundada en 2008 con la misión de descubrir, desarrollar, comercializar y distribuir tratamientos para enfermedades raras. La compañía adoptó su nombre actual en noviembre de 2020, operando anteriormente como Retrophin, Inc. Sus productos actuales incluyen Chenodal, una forma sintética de ácido quenodesoxicólico administrada por vía oral, utilizada para disolver cálculos biliares radiolúcidos. Otro producto clave es Cholbam, una cápsula de ácido cólico recetada tanto para niños como para adultos que padecen trastornos de síntesis de ácidos biliares derivados de defectos enzimáticos simples, y como tratamiento auxiliar para trastornos peroxisomales. Además, Thiola y Thiola EC, tabletas de tiopronina, están disponibles para el tratamiento de la cistinuria homocigótica. En su pipeline de desarrollo, Travere está avanzando con varios candidatos terapéuticos. Sparsentan se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase III, siendo investigado para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal y la nefropatía por inmunoglobulina A. También en desarrollo se encuentra TVT-058, un innovador candidato investigacional de reemplazo enzimático humano, que se encuentra en ensayos clínicos de Fase I/II para la homocistinuria clásica. La compañía participa activamente en alianzas estratégicas, manteniendo un acuerdo de investigación y desarrollo cooperativo con el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales de los Institutos Nacionales de Salud. También colabora con grupos de defensa de pacientes como CDG Care y la Alagille Syndrome Alliance, trabajando conjuntamente para identificar posibles terapias de moléculas pequeñas para la deficiencia de NGLY1 y el síndrome de Alagille.

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por José Manuel Peña
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