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Vertex Pharmaceuticals Incorporated es una empresa líder en biotecnología enfocada principalmente en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores, particularmente para la fibrosis quística (FQ). La compañía ofrece una variedad de medicamentos aprobados para pacientes con FQ, incluyendo SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO, los cuales están dirigidos a mutaciones específicas dentro del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. Además, ofrece TRIKAFTA para personas con FQ de seis años en adelante que poseen al menos una mutación F508del. Más allá de sus terapias establecidas para la FQ, Vertex mantiene una sólida y diversa cartera clínica en desarrollo. Esta incluye VX-864, actualmente en Fase 2 para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT); VX-147, también en Fase 2, dirigido a la glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS) mediada por APOL1 y otras afecciones renales graves; VX-880, un posible tratamiento para la Diabetes Tipo 1 en ensayos de Fase 1/2; VX-548, un inhibidor de NaV1.8 en Fase 2 para diversas formas de dolor agudo, neuropático y musculoesquelético; y CTX001, que se encuentra en desarrollo de Fase 3 para la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta-talasemia dependiente de transfusiones (TDT). La compañía distribuye sus productos farmacéuticos a través de farmacias especializadas y distribuidores en los Estados Unidos, mientras que las ventas internacionales se realizan a través de una red de distribuidores especializados, cadenas minoristas, hospitales y clínicas. Vertex también participa en numerosas colaboraciones estratégicas con socios como Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA y X-Chem. Fundada en 1989, Vertex Pharmaceuticals tiene su sede en Boston, Massachusetts.

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por José Manuel Peña
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