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Vertex Pharmaceuticals Incorporated es una empresa de biotecnología que se dedica al desarrollo y comercialización de terapias para el tratamiento de la fibrosis quística. La empresa comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO para tratar a pacientes con fibrosis quística que tienen mutaciones específicas en su gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística; y TRIKAFTA para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística de 6 años o más que tienen al menos una mutación F508del. Su pipeline incluye VX-864 para el tratamiento de la deficiencia de AAT, que se encuentra en fase 2 de ensayo clínico; VX-147 para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal mediada por APOL1, o FSGS, y otras enfermedades renales graves, que se encuentra en fase 2 de ensayo clínico; VX-880, tratamiento para la diabetes tipo 1 que se encuentra en fase 1/2 de ensayo clínico; VX-548, un inhibidor NaV1.8 para el tratamiento del dolor agudo, neuropático y musculoesquelético, que se encuentra en fase 2 de ensayo clínico; y CTX001 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes grave y la talasemia dependiente de transfusiones, que se encuentra en fase 3 de ensayo clínico. La empresa vende sus productos principalmente a farmacias especializadas y distribuidores especializados en los Estados Unidos, así como a distribuidores especializados, cadenas minoristas, hospitales y clínicas a nivel internacional. Tiene colaboraciones con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc. y Skyhawk Therapeutics, Inc.; así como con Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Alemania y X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated fue fundada en 1989 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.

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por José Manuel Peña
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